年3月2日/医麦客新闻eMedClubPRNews/--年2月24日，一家专注于发现和开发针对microRNA创新药的生物制药公司宣布完成lademirsen（RG-）的HERA的2期临床试验，这是一款ASO候选产品，主要用于治疗Alport综合征的成年患者。这项2期试验数据预计将在年上半年发布。
年11月，Regulus与赛诺菲达成合作协议，将RG-的开发职责移交给赛诺菲。年Regulus实现了获得万美元的里程碑付款，此外，该公司在成功完成正在进行的HERA研究后将获得额外的万美元。此前，RG-已经获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药地位。
RegulusTherapeutics总裁兼首席执行官JayHagan表示：“我们非常重视与赛诺菲的合作，并为这项研究以及治疗肾脏疾病的技术取得稳步进展感到自豪。这项研究项目是我们努力改善Alport综合征患者生活的关键，因为遗传性罕见肾病目前是没有有效的治疗方法。”
Regulus的技术平台
Alport综合征是一种由IV型胶原基因（Col4A3、Col4A4和Col4A5）突变引起的遗传性肾脏疾病。胶原蛋白IV基因家族中的突变发生率估计为个人中有1个。IV型胶原蛋白对于维持肾小球基底膜（GBM）的完整性很重要，这是肾脏结构和过滤过程中的重要组成部分。胶原基因的突变导致GBM增厚和肾小球过滤受损。目前，该疾病最主要的母体是肾功能的丧失，由于没有获批的治疗方法，Alport综合征是一种急需医疗需求救治的疾病。Alport综合征患者的肾功能逐渐丧失，最终导致终末期肾病，通常在成年早期需要透析或肾移植，甚至死亡。
Regulus建立的平台，主要用于靶向和抑制微RNA作用抗miR，该公司主要通过核心化学修饰来定制管道中寡核苷酸的特异性、效力和安全性。一直以来，Regulus受益于20多年的RNA技术创新，包括使用硫代磷酸酯骨架提高代谢稳定性、使用2-O-甲氧基乙基(MOE)核苷来调节安全性，以及高亲和力双环修饰，如受限乙基(cEt)核苷以产生更有效的化合物。另外，Regulus也在积极开发微RNA“模拟物”，以补充表达不足的微RNA的活性，
▲microRNA平台技术（图片来源：Regulus
转载请注明：http://www.shengshis.com/sbyy/16479.html
当前位置： 肾病医院 > 肾病医院 > 与赛诺菲共同开发的ASO疗法,完成2期临
