一年半之前，我介绍过斯帕森坦（Sparsentan）这种肾病新药，当时是治疗IgA肾病的3期临床试验：肾病新药「斯帕森坦」试验成功，尿蛋白降幅达3倍！
这两天，世界肾脏病大会在曼谷举行。
大会上揭晓了斯帕森坦治疗「局灶节段性肾小球硬化」（FSGS）的长期研究。
结果显示：
约一半患者部分缓解，超3成患者临床治愈
这是一项OLE研究的事后随访分析，延长了受试者的用药时间。因为如果把整个试验时间做到四五年，就过于劳民伤财，不得不结束。但是结束试验又得不到长期结果，而我们又很需要长期结果，毕竟FSGS患者多是年轻肾友，还有许多十五六岁的未成年少男少女，他们未来的路还很长。再说，FSGS复发率很高、长期治疗可能产生耐药性，既往统计5-10年的尿毒症发生率高达50%以上，必须考虑更长的肾脏结局。
于是研究者在试验结束后，继续对其中26位年轻的受试者进行长期的治疗和随访，共随访周，也就是4.6年。
缓解标准：
1.部分缓解：尿蛋白降幅达到40%并且低于1.5g；
2.完全缓解（临床治愈）：尿蛋白降至0.3g以下。
受试者的部分缓解率为：
治疗1年后36.8%；
2年后61.5%
3年后58.3%
4年后44.4%
而随访结束时，完全缓解率为38.5%.
可以看到，斯帕森坦治疗FSGS肾病2年时达到最大效果。
在3年后，缓解率开始降低（可能是部分FSGS患者出现了复发、耐药性或是肾功能恶化），4年后接近完全缓解率。
也就是说，尿蛋白处于0.3g-1.5g之间的受试者越来越少：一部分是肾损伤加重了、预后不良，另一部分则是尿蛋白降到了0.3g以下，得到了临床治愈。整体上到最后的临床治愈率会是40%左右.
这个结果算好吗？
可能有人觉得，临床治愈率40%太低了。
但是我们要认识到2点：
1.斯帕森坦是一种副作用较小的支持治疗药物，类似于普利/沙坦类药物，往往与其它治肾药物搭配，并不充当降低尿蛋白、改善肾功能的主力。在同类药物中，尿蛋白降幅可以达到厄贝沙坦的3倍。它不是猛药，一种药物就干它职责内的活，不能要求它越界，那样会带来更多副作用。以它的定位而言，这个效果无疑是优秀的。
2.该研究挑战的是FSGS这种难治性肾病。这种肾病刚开始治疗时，很多药物都经常显效，但治疗一两年后容易产生耐药性，此时上足量的猛药也往往是无济于事，以致于它的尿毒症发生率进入了各类肾病的第一梯队，10年内有大半的患者发生了尿毒症。
所以，斯帕森坦作为一种支持治疗药物，在难治性肾病中取得40%左右的完全缓解率，是难能可贵的，可以切实降低局灶节段性肾小球硬化患者的尿毒症发生率。
同时还要注意：
除非是尿蛋白零点几克的轻症，斯帕森坦不是单枪匹马就能使肾小球疾病达到临床缓解的药物。
更多时候，斯帕森坦是作为普利/沙坦类药物的上位替代，与其它改善尿蛋白和肾功能的药物联用，使整个治疗方案的效果上一个台阶。
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